より多くの科学者が小児がんを研究しています

ペットのがん治療には莫大な費用がかかります

コメント

Michelle Monje が 20 年前に医学生だったとき、彼女はびまん性内因性橋グリオーマの最初の症例を見ました。これは、ほぼ常に 1 年以内に死亡する小児脳腫瘍です。 モンジェはこの病気をさらに研究することを決心しました — 「私はただ背を向けることができませんでした.

「彼らは、この病気は非常にまれであり、私が何かを達成するのに苦労するので、関心がほとんどないことを心配していました」と彼女は回想します.

これが当時の小児がん研究の状況でした。 しかし、この分野は過去 10 年間で目覚ましい変化を遂げました。

今日、科学者たちは、技術の進歩から得たデータを武器に、保護者の擁護者の圧力を受けて、小児がんを治療するための新しい戦略を模索しています。 これらには、免疫系の細胞、タンパク質、その他の分子を操作して、従来の化学療法よりも正確で毒性が低いと考えられる標的療法を設計することが含まれます。

私の赤ん坊の娘は脳腫瘍で亡くなりました。 他の子供たちを救うために私たちができることは次のとおりです。

がんは小児ではまれですが、依然として病気による死亡原因の第 1 位です。 昨年、国立がん研究所 (NCI) は、2021 年に出生から 14 歳までの小児で 10,500 件の新規症例が発生し、1,190 人が死亡したと予測しましたが、一部の専門家はその数はおそらくもっと多いと考えています。 NCI によると、小児がんの最も一般的な種類には、白血病、脳およびその他の中枢神経系 (CNS) 腫瘍、およびリンパ腫が含まれます。

DC の国立小児病院研究所の癌および免疫学研究センターの所長である Catherine Bollard は、成人の癌患者が増えていることを認めています。 しかし、子供たちを治すことは、長期にわたる影響をもたらします。

「生き残った子供たちは、あなたが5年余分に与えようとしている大人よりも、より長い間生産的な市民になるでしょう」と彼女は言います.

小児腫瘍医は最近の進歩を称賛し、このペースを継続する必要があると付け加えています。

「近年のこれらの変化は、10 年前には不治と考えられていた疾患を持つ子供たちのケアと転帰の改善に真の影響を与え始めているアプローチを促しています」と、同大学の小児腫瘍学の Reed and Carolee Walker 教授である Paul Sondel は述べています。ウィスコンシン医科大学と公衆衛生学の博士号を取得し、40 年以上にわたり小児腫瘍医として活躍しています。 「とはいえ、新たな進歩が見られる一方で、がんのすべての子供たちを治せるようになるには、まだ長い道のりがあることを私たちは知っています。」

国立がん研究所の実験免疫学部門の上級研究員であり、NCI の分子制御セクションの責任者であり、科学的戦略と開発の副所長である Dinah Singer は同意しますが、科学者の子供への取り組みは決して揺らぐことはないと彼女は主張します。恐ろしい。

今日、科学者は子供のがんについて以前よりも多くのことを知っています。

「私たちは常に小児がんに長年関心を持ってきました」と彼女は言います。 「変わったのは、小児がんが成人がんと根本的に異なるという私たちの理解です。 [research] チャンス。」

「子どもたちはそれぞれ異なった方法で配線されている」

小児がんは独特であり、成人のがんのように治療することはできないと専門家は言います。

アーネストとアメリア・ギャロ一族の教授であり、スタンフォード大学の小児科および内科の教授であり、NCI の小児腫瘍学部門の元責任者である Crystal Mackall は、次のように述べています。 「成人は段階的に多くの細胞変異を獲得する」ため、がんになるほとんどの人が高齢である. 「小児がんはスイッチのようなもので、ブームであり、そのスイッチをオフにすることは困難です。なぜなら、彼らのがんは分子的に同じではないからです.」

ボラードは同意します。 「成人のがんに効く薬を服用すれば、子供にも効くという仮説がありました」と彼女は言います。 「それは正しくありません。 トリクルダウン治療法に頼ることはできません。」

化学療法は、最も一般的な小児白血病である急性リンパ性白血病 (ALL) などの小児血液がんに対して効果的でしたが、固形腫瘍に対してはあまり効果がありませんでした。 さらに、化学療法や放射線療法を受けている子供たちは、後に新たながんや心臓や肺の問題など、深刻な健康被害を受けるリスクがあります。

Lola のように生きる: 脳腫瘍と闘いながら人生を最大限に楽しむ少女

シアトル小児病院の血液腫瘍学教授であり、 Children’s Oncology Group は、NCI が資金を提供する 200 を超える病院のコンソーシアムで、小児がんの治療と研究を行っています。 「3 歳児のガンを治せば、数か月ではなく、一生延命することができます。 社会への利益は計り知れません。」

同研究所によると、NCI の小児がん研究への支出は、2016 年度の予算の 5.57% から 2021 年度には 8.77% に増加しました。 また、NCI が参加している国立衛生研究所は、2021 会計年度に小児がん研究に約 6 億 6,400 万ドルを投資しました。これは、2020 会計年度に比べて 8,500 万ドルの増加です。 NCI の 2021 会計年度の総予算は、約 64 億ドルでした。

科学者たちはこのブーストを歓迎していますが、まだもっと使える可能性があると言っています。 「これは有益な増加ですが、小児がんが本当に必要としている影響を与えるにはまだ十分ではありません。特に、救える可能性のある生命の年数を考えるとなおさらです」と Sondel 氏は述べています。

現在、小児神経腫瘍学の研究者であり、スタンフォード大学の医師である Monje は、そのずっと前のアドバイスを無視し、彼女の計画に固執しました.

彼女と Mackall は、CAR (キメラ抗原受容体) T 細胞として知られる細胞ベースの免疫療法を開発して、医学生として彼女を非常に苛立たせた脳腫瘍を治療しています。 初期の結果は有望です。

この技術では、患者から免疫 T 細胞を取り出し、実験室で腫瘍に豊富に存在する細胞マーカーを認識するように操作してから、患者に戻します。 変化した細胞には、自然界には存在しないタンパク質 (CAR) が含まれています。 CAR タンパク質は腫瘍に結合し、操作された T 細胞を刺激して増殖させ、がん細胞を攻撃して殺します。

癌の報告書は、患者が病気以外の困難に直面していることを示しています: Zooming bills

まだ治癒には至っていませんが、Monje と Mackall は細胞の挙動に興奮しており、細胞をさらに微調整することを計画しています。 「まだ早い段階であり、誇張したくはありませんが、これが何も効果のない病気であることを考えると、信じられないことです」と Mackall 氏は言います。

「これらの CAR T 細胞は非常に特異的であるため、腫瘍に侵入するだけです」と Monje 氏は言います。 「症状が大幅に改善してから数週間以内に反応が見られます。 2週間で車いすから歩くようになった子供たちを見てきました。 癌は再発しましたが、私たちが発表した最初の 4 人の子供のうち 3 人は、素晴らしい治療反応を示しました。」

2回目の投与で改善が見られ、現在、チームはより持続的な反応が得られることを期待して、毎月の注入を管理しています. 彼らは細胞へのさらなる改変を計画しており、患者に提供する前に実験室でそれらをテストします.

ほとんどの科学的進歩と同様に、ステップは漸進的であると彼女は言います。 「ベンチからベッドサイドへ、そしてベッドサイドからベンチへと何度も繰り返されるこのプロセスは、びまん性内在性橋グリオーマを最終的に治す方法です」と彼女は言います。

CAR T 製品は、成人および小児の特定の血液がんの治療に承認されていますが、固形腫瘍には承認されていません。 これらは、おそらく血液がんの悪性細胞がCAR T細胞を移動しやすいため、治療に対してより耐性がある、とがんの専門家は言う.

ボラードは、ユニバーシティ カレッジ ロンドンの UCL 癌研究所のマーティン プルと共に、最近、NCI、癌研究 UK、および癌研究のためのマーク財団によって資金提供された癌グランド チャレンジ プログラムから約 2,400 万ドルを受け取り、治療が困難な小児期の固体を研究しました。腫瘍。 彼らもCAR T細胞の使用を研究しています。

彼らは CAR T 細胞を操作して、トランスフォーミング増殖因子ベータ (TGF-ベータ) をブロックできるタンパク質を作ります。このタンパク質は、「T 細胞の成長と腫瘍の殺傷能力に壊滅的な影響を与える厄介なサイトカインです」と Bollard は説明します。 (サイトカインは、免疫系細胞の活動に影響を与える小さなタンパク質です。)「ほとんどのヒトの癌は、免疫系を回避するために TGF-ベータを使用します」とボラードは言い、このサイトカインを阻止するために CAR T を「パワーアップ」するという考えを付け加えました。

「10 年以内に、CAR T がこれらの固形腫瘍を持つ子供たちの標準治療になることを望んでいます」と彼女は言います。

CAR T などの標的療法は、小児がんの治療における「次の革命」を象徴していると、ニューヨークのメモリアル スローン ケタリングがんセンターの小児科部長である小児腫瘍学者の Andrew Kung は述べています。 「私たちは、それらの潜在的な小児への応用に非常に興奮しています」と彼は言います.

彼は、抗体薬物複合体や「二重特異性」抗体など、抗体ベースの治療法をさらに有望なアプローチとして挙げています。

人目を引くがん治療薬の試験結果に研究者は次のように問いかけています。

コンジュゲートは、がん細胞上の抗原 (体内の外来物質) などの特定の標的にラッチする実験室で作られたタンパク質であり、化学的に薬物に結合しています。 抗体は、他の細胞に害を与えることなく癌細胞を殺す薬を放出します。 「二重特異性」抗体には 2 つのアームがあり、1 つは癌細胞に結合し、もう 1 つは T 細胞に結合し、癌と戦うために展開します。

専門家は、これらの治療の進歩を強調する技術の進歩は、現在の回復を完全には説明できないと指摘しています。 彼らは、保護者擁護団体の活動を称賛しています。 協力する病院と学術機関の意欲。 Childhood Cancer Data Initiative などによるデータ共有。 小児がん研究に年間 3,000 万ドルを認可する小児がんサバイバーシップ、治療、アクセスおよび研究 (STAR) 法などの法律。 そして、より子供に優しい規制環境。

たとえば、NCI が資金提供する世界的な小児臨床試験コンソーシアムである Children’s Oncology Group は、この分野の 10,000 人を超える専門家を擁し、最終的には小児がんの標準治療の開発を目指しています。

コンソーシアムが少なくとも 100 件の臨床試験を後援していると言うホーキンス議長は、「最大の機関でさえ、小児がんの症例はほんの一握りしか見ていないので、それらを研究する最善の方法は団結することです」と述べています。 「乳がんは1つの機関で研究できますが、小児がんを研究したい場合は、協力しなければなりません。」

両親の力強い声

また、新しい誘因と規則により、製薬業界はより多くの子供を薬物研究に参加させるようになりました。 たとえば、Race for Children Act では、医薬品の同じ分子標的が小児がんで発見された場合、たとえ子供のがんが異なっていたとしても、成人向けの標的がん治療薬をテストする製薬会社を義務付けています。 「これは大変なことです」とホーキンスは言います。 「それはゲームチェンジャーです。」

がんに関する神話を暴く

希望の創造法は、希少な小児疾患の薬を開発する企業にバウチャーを授与するシステムを確立し、あらゆる病気の将来の薬をより迅速に審査する権利を与えます. 企業はそれらを自社の医薬品に使用したり、別の企業に販売したりできます。 いずれにせよ、それは彼らの利益を高めます。

最後に、専門家は、子どもをがんで亡くした親や、彼らが立ち上げた団体(EVAN Foundation、Alice’s Arc、Smashing Walnuts、Kids V Cancer など)が、その多くのイニシアチブに対して強力な超党派の支持を呼び起こしたことを称賛しています。

「彼らは、がんの子供を持つことができる荒廃を私たちに思い出させ続けています」とシンガーは言います.

「がんの子供を持つ親は、おそらく最も強力なロビー活動の声です」とボラードは言います。 「成人がんがはるかに多くの人に発生することは事実です。 しかし、あなたの子供、または私の子供が癌である場合、それが唯一の患者です。」

Leave a Reply

Your email address will not be published.