米国食品医薬品局は、Tpoxx というブランド名で販売されている tecovirimat を、サル痘に対する使用に特化して承認していませんが、米国疾病管理予防センターは、2020 年の期間中にアクセスを拡大することで、戦略的国家備蓄からこの薬を入手できるようにしました。米国で約 5,800 の可能性の高いまたは確認された症例を引き起こした世界的なアウトブレイク。
Tpoxx は 2018 年に、サル痘と同じ科のウイルスである天然痘を治療する最初の薬として FDA に承認されました。 世界保健機関は 1980 年に天然痘が根絶されたと宣言しましたが、ウイルスが兵器化される可能性があるという懸念から、米国政府はバイオテロが発生した場合に備えて 170 万コース以上の薬を備蓄するようになりました。 Tpoxx は、サル痘および天然痘の治療薬として欧州連合で承認されています。
静脈内またはより一般的には経口薬として服用できます。
Tpoxx は、サル痘の治療に関しては実験的であると考えられています。これは、人間の病気に対する有効性を証明するデータがないためです。 その安全性は、天然痘に対する FDA の承認前に健康な人間で評価され、その有効性は、サル痘を含む天然痘に関連するウイルスに感染した動物でテストされています。
進行中のアウトブレイクによりこの薬の需要が高まる中、FDA と CDC は最近、医療提供者がアクセスを要求する際に直面する管理要件の一部を緩和しました。
しかし、全国の医師は、重大な障壁が残っていることを示唆しており、一部の患者は、製品を提供できる医療センターを見つけるために、出荷を何日も待ったり、移動したりしています.
「患者はこの薬を手に入れようと懸命に努力しており、場合によっては市外や州外に出ることさえあります」と、UCSF Health の感染症医師である Peter Chin-Hong 博士は述べています。 彼の病院は、カリフォルニア中だけでなく、コロラド州、さらにはカナダや英国からの患者からの電話に対応しており、すべて治療を受けることを望んでいます.
保健機関はお役所仕事を削減しますが、課題は続きます
CDC によると、医師は、目、口、性器、肛門などの特に危険な部位にサル痘の症状がある人に Tpoxx を使用する可能性があります。 また、敗血症や脳の炎症などの重篤な症状のある人、またはHIV / AIDSなどの状態のために免疫システムが弱まっている人、湿疹などの皮膚病の人、子供、妊娠中の人など、重度の病気のリスクが高い人にも使用できます。女性や細菌性皮膚感染症などの他の合併症を持っている人。
アウトブレイク中に病気になった多くの人々は、軽度の症状を示し、治療を受けずに回復しましたが、一部の医師は、予想よりも多くの重症患者を見たと述べています.
ニューヨーク市保健精神衛生局の医学部長であるメアリー・フット博士は、7月下旬に、そこの患者の約20％から25％がTpoxxの基準を満たしていると述べました. 7月23日現在、確定患者839人のうち約215人に治療が処方されていた。
「逸話的に言えば、私たちが話したプロバイダーの中で、非常に一般的に、開始からわずか数日で大幅な改善と痛みの改善が見られました.そして非常に重要なことに、重大な有害事象は報告されておらず、非常に軽度の有害事象はほとんどありません. いくつかの頭痛、吐き気. しかし、それはほとんどそれです.
しかし、全国で 5,000 人を超える可能性例または確定例のうち、どの割合が Tpoxx で治療されているかは不明です。 CDC の担当者はウェビナーで、7 月 22 日の時点で 223 人以上が治療を受けていると述べたが、より具体的な数の要求には応じなかった.
専門家は、治療を受けた人の数はおそらく資格のある人のほんの一部であると言います.
「大多数の患者はアクセスできないと思います」とChin-Hong氏は述べた。 彼は、薬を手に入れることがいかに難しいかを直接見てきました。
Chin-Hong は、34 歳の Kevin Kwong を治療しました。Kevin Kwong は、手、足、顔全体に痛みを伴う病変が発生し、背中、太もも、頭皮に広がりました。
「喉の奥が痛くて、ほとんど食べ物を飲み込めない瞬間がありました」とクォンは言いました。 彼の目の近くの病変は脅かされた 彼の視力に長期的な影響を与えるために。
しかし、症状が出始めてから、Kwong さんが Tpoxx に感染できる施設にたどり着くまでに約 5 日かかりました。 彼は 4 日間遠隔診療を受け、緊急治療室や緊急治療室に通いました。彼の発疹は悪化し、最終的に医師はサル痘を疑ったのです。それでも、彼らは彼を治療する方法を知らず、彼を家に帰したと彼は言います。
しかし、彼の症状は悪化するだけで、彼はサル痘患者を治療していたという理由で UCSF 医療センターに行くように勧められる前に ER に戻りました。 疲れ果てて欲求不満だった彼は、必死になって同意した。 彼は真夜中にそこに着きました。 数時間後、彼はチンホンに会い、最初の Tpoxx を服用しました。
「彼は押し通してTpoxxのある郡に行き、彼の出身地には治療法がないため、彼に治療を提供できるとわかっていた病院の緊急治療室に行かなければなりませんでした」とChin-Hong氏は言いました. 「彼が自分自身を擁護しなければ、Tpoxxにかかることはなかっただろう.」
Tpoxxを取得するには、患者はCDCからの同意書に署名する必要があり、医師はCDCまたは地元の保健部門からのアクセスを要求する必要があります。これには、臨床検査や同意書などの提出が含まれます. CDC と FDA は最近、必要な書類の量を削減し、特定の検査と写真の要件をオプションにし、書類が提出される前に医療従事者が治療を開始できるようにしました。
コロンビア大学アーヴィング医療センターの感染症専門医であるジェイソン・ザッカー博士は、「彼らはそれをより簡単にしましたが、それを処方できるようになるにはまだ追加の時間、努力、およびリソースが必要です.
Chin-Hong 氏によると、この薬はサル痘の実験的治療薬と見なされており、一部の病院や施設ではそのような治療法について追加の審査が必要なため、診療所や病院が直面する高い「活性化エネルギー」があるという。 その結果、Tpoxx は、そのようなプロセスを処理するためのより優れたインフラストラクチャを備えた大規模な学術医療センターで不釣り合いに使用されてきました。
「私たちはこの興味深い状況を抱えています.Covidでも同様でした.Tpoxxを持っていない郡は、別の郡や病院と交渉して、患者がまだ病気でTpoxxが必要な場合に患者を連れて行きます.今日、イーストベイの別の郡からそのような別の患者を得るかもしれません。」 Chin-Hong 氏は UCSF 医療センターについて次のように述べています。
Adam という名のペンシルベニア州の男性も、Tpoxx にアクセスできるようになるまでに数日かかったと述べています。
「私はそれをCovid、レンサ球菌、モノ、これらすべての種類の雑種に例えると、サル痘に加えて、それらすべてが一緒になってどのように感じたか、それは確かに経験でした」と彼は言いました.
彼の医師は、まつげの下の 1 つの病変が彼の視力に影響を与える可能性があることを懸念していました。
「彼はまぶたの内側に病変がありましたが、それが破裂した場合、彼は自分の目に自己接種し、角膜炎を発症する可能性がありました」と、アダムを治療したピッツバーグのセントラル アウトリーチ ウェルネス センターのステイシー レーン博士は言いました。 彼女はそれが彼を失明の危険にさらす可能性があることを心配していました.
「私が最初に眼球を見て話をした時までに、ほぼ1週間後まで抗ウイルス薬を服用していませんでした」とアダムは言いました.
Adam の場合、彼の診療所には Tpoxx が手元にありませんでした。リクエストを送信した後、配送センターから到着するまでに 4 日かかりました。
ペンシルベニア州保健省は電子メールで、医師がTpoxxを注文してから医療提供者に届くまでに通常2、3日かかると述べた.
「異なる州や異なる病院では、異なるプロセスがあります。すべての地域またはすべての地域には、独自の問題があります」と、ニューヨークのマウント サイナイ サウス ナッソーの感染症部門責任者であるアーロン グラット博士は述べています。 「あなたが開業医であるか、診療所がTpoxxにすぐにアクセスできない場合は、国の備蓄から出荷される可能性があり、完全なプロセスが必要です.ガイドライン、出荷自体には時間がかかります.事務処理に記入するため、数日かかる場合があります。
「ニューヨーク市では、特定の薬局で電子処方箋を作成できるため、適切な書類に記入して出庫し、はるかに迅速に配達してもらうことができます」と彼は言いました。
臨床試験がどのように役立つか
Tpoxx の安全性は、FDA の承認を得る前に 359 人の健康な人々の研究を通じて評価されました。 天然痘は 1980 年以来撲滅されているため、サル痘ウイルスなどの関連ウイルスに感染した動物を対象とした試験を通じて、この薬の効果が評価されました。 サル痘の治療に有効であることを証明する人体試験データはありません。
「新しい薬を使用するときはいつでも、無作為化比較試験を行うことが重要です。これが、それが機能するかどうかを知る唯一の方法だからです. ランダム化比較試験は、薬を服用している人々のグループとそうでない人々のグループとを比較して、その薬の効果を評価する研究です。
ザッカー氏は、参加者の一部は代わりに役に立たないプラセボを取得するため、そのような試験がTpoxxの資格を持つ人々にとって倫理的かどうか確信が持てないと述べた.
ワイル コーネル医科大学の人口健康科学の教授であるジェイ ヴァルマ博士は、このような試験は、軽度の症例、暴露された人、または暴露の危険にさらされている人々、および子供と妊娠中の女性にとって倫理的であると考えています。
「Tpoxx のリスクと利点に関する高品質のデータを取得する必要があります」と Varma 氏は述べています。
Zucker 氏によると、試験は Tpoxx の使用方法に関する非常に必要なデータを生成するのに役立つだけでなく、2 つの方法でアクセスを拡大するのに役立ちます。 第一に、臨床データは、より少ないハードルでより広範なアクセスを可能にする別の種類の規制当局の承認を医薬品が受けるのに役立つ可能性があります。 第二に、試験は、軽度の病気の人など、現在の拡張アクセスプロトコルの下で資格がない人々のアクセスを容易にするのに役立つ可能性があります.
「歴史的に、抗ウイルス薬は遅かれ早かれ優れているが、それを証明する必要がある」とZucker氏は述べ、Tpoxxの米国サル痘試験の計画が進行中であると付け加えた.
Varma は、限られたアクセスと臨床データの課題を、Covid-19 パンデミックの初期と比較しました。
「残念なことに、これらの試験の実施において、米国は英国や欧州に遅れをとっています。
Lane 氏は、CDC と公衆衛生部門が医薬品へのより良いアクセスに向けて引き続き努力することを期待していると述べました。 しかし、彼女の期待は計り知れません。
「FDAがサル痘に対してこれを承認するか、National Stockpileがより正規の分布のために備蓄を解放するまで、これが私たちのいるところです」と彼女は言いました.
