新しいプログラムは、遺伝性心臓病を初めて治すことを目指しています

医師による主な違い

  • 新しい研究ベンチャーは、遺伝性心臓病の治療法をもたらす可能性があります.
  • このプロジェクトのために集められた専門家のグローバルチームは、今後5年間で遺伝子治療の臨床試験を開始する準備が整うと予想しています。
  • 新しい遺伝子治療は、他の多くの遺伝病の治療につながる可能性があります。

遺伝性心臓病の世界初の治療法は手の届くところにあるようです。

英国、米国、シンガポールの専門家からなるグローバル チームが CureHeart プロジェクトに参加し、心筋症、つまり心臓が体の他の部分に血液を送り出すのを困難にする心筋の病気に対する効果的な遺伝子治療を開発しています。 . このベンチャーは、命を救う研究に向かうために最近、英国心臓財団から約 ​​3,700 万ドルの助成金をチームに授与された後、数え切れないほどの苦しんでいる人々を治すことが期待されています。

研究者は、遺伝性心筋疾患の最初の治療法を設計およびテストするために、ベースおよびプライム編集と呼ばれる精密遺伝子技術を心臓で初めて使用します。有害な突然変異)。 研究者はまだ人間の試験に到達していませんが、治療法は有望であり、動物試験ですでに成功を収めています.

「何十年もの間、私たちは心臓病を治せることを願ってきました。 現在、ほとんどの心臓病は治すことができませんが、管理することはできます」と、カリフォルニア州サンタモニカにあるプロビデンス セント ジョンズ ヘルス センターの心臓専門医であるリチャード ライト医学博士は次のように述べています。 防止. 「少なくとも、特定の遺伝子が異常であり、それを特定することができたこの異常な一連の病状については、理論的には、細胞に直接入り込み、これらの人々の根本的な問題を解決できる可能性があります。そしてそれらを治してください。」

遺伝性心筋症としても知られる遺伝性心筋疾患を持つすべての人は、50/50 の確率で、それぞれの子供に欠陥のある遺伝子を受け継いでいます。 そして、多くの場合、同じ家族の何人かが心不全を発症したり、心臓移植が必要になったり、若くして死亡したりします。 オックスフォード大学のヒュー・ワトキンス教授でキュアハート・プロジェクトの主任研究員は、次のように述べています。 保護者 心筋症は「非常に一般的」であり、世界中で 250 人に 1 人が罹患している。

「これは、突然死、心不全、および心臓移植の潜在的な必要性についての絶え間ない心配から家族を解放する、私たちの世代に一度の機会です」とワトキンスは語った. 保護者. 「30年にわたる研究の結果、さまざまな心筋症の原因となる多くの遺伝子と特定の遺伝的欠陥、およびそれらがどのように機能するかを発見しました. 今後5年間で、遺伝子治療の臨床試験を開始する準備が整うと信じています。」

私たちが持っている遺伝子の約半分は、心臓でタンパク質を作るためにオンになっており、遺伝子コードには何千もの間違いがあり、心臓が弱すぎたり、心筋が厚すぎたりして、無数の心筋梗塞につながる可能性があります。健康問題。 これらの変異は、心不全のより一般的な原因の 1 つです、と Wright 博士は言います。 「この治療法が成功すれば、心臓内のタンパク質を異常ではなく正常にするように遺伝子をかなり迅速に再プログラムし、心臓の機能不全を逆転させて正常に戻すことができます。」

「悪い」遺伝子を受け継いだからといって、必ずしも病気になるとは限りません。 一部の人々は、これらの突然変異、つまり「悪い遺伝子」を一生持ち続け、病気を発症することはありません. しかし、いくつかの特定のケースでは、病気が最終的に人生の後半に現れることが確実にわかっています。 この治療法は、心筋症が現れる前または後に、人生のいつでも心筋症の人に配布される可能性があります.

結論

この画期的な研究は、心臓病だけでなく、他の多くの遺伝病の治療法を意味する可能性があります. 「鎌状赤血球貧血などの遺伝性血液疾患、またはハンチントン病や舞踏病などの脳疾患は、問題が何であるかは分かっていても、問題を修正するツールがなかっただけの病気です」と、.ライト。

では、どのようにして細胞に侵入し、潜在的に害を及ぼすことなく遺伝コードを修正するのでしょうか? 以前は科学者はウイルスを使って細胞に情報を運び込んでいましたが、これには明らかに潜在的な副作用がありましたが、今ではそれを直接実行してキャリアを完全に切り離すことができ、より安全であることが証明される可能性があります。 .

しかし、治療法がすぐに利用できるようになった場合、この治療法にはまだ考慮すべき多くの側面があります. 研究チームは世界中の一流の科学者で構成されていますが、やるべきことはまだたくさんあります。 ライト博士は、「彼らはついに、この問題を攻撃するために使用できる矢筒を手に入れました」と述べています。

Leave a Reply

Your email address will not be published.